原標(biāo)題：“天價(jià)”抗癌藥推廣難 CAR-T藥企創(chuàng)新支付方案嘗試破冰
癌癥治療創(chuàng)新藥物CAR-T產(chǎn)品國內(nèi)最初定價(jià)為129萬/針，曾被稱為“天價(jià)藥”，商業(yè)化進(jìn)度較慢。近日，國內(nèi)一CAR-T產(chǎn)品企業(yè)推出“治不好退一半錢”商業(yè)推廣計(jì)劃，嘗試加速商業(yè)化進(jìn)程。
業(yè)內(nèi)專家指出，創(chuàng)新支付只是商業(yè)化的一種方式。細(xì)胞治療產(chǎn)品因其特殊性很難降低生產(chǎn)成本和價(jià)格，突破底層技術(shù)研發(fā)通用型CAR-T產(chǎn)品才能大幅降低成本。
全球最新療法提出“治不好退一半錢”
CAR-T細(xì)胞療法指嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法，是全球最新的腫瘤治療手段。CAR-T產(chǎn)品的最大優(yōu)勢是個(gè)性化定制藥物、僅需一次靜脈輸注，無需重復(fù)給藥，不易被濫用。
在復(fù)發(fā)難治的血液系統(tǒng)腫瘤如淋巴細(xì)胞白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤等治療方面，CAR-T產(chǎn)品表現(xiàn)不俗。世界上首批接受CAR-T治療的兩名血液腫瘤患者無癌生存已超過10年，給患者帶來了重生的信心。
近日，國內(nèi)第一家獲批上市的CAR-T產(chǎn)品企業(yè)復(fù)星凱特公司，聯(lián)合國藥控股公司推出“治不好退一半錢”按療效價(jià)值支付計(jì)劃，即用120萬元/針產(chǎn)品治療后，若未能達(dá)到完全緩解，將獲得最高60萬元的費(fèi)用返還。復(fù)星凱特公司CAR-T于2021年6月在中國上市。
2017年全球第一個(gè)CAR-T產(chǎn)品上市，全球免疫細(xì)胞療法進(jìn)入發(fā)展“快車道”。據(jù)悉，目前全球已有十個(gè)CAR-T產(chǎn)品獲批上市，其中五個(gè)產(chǎn)品為我國企業(yè)生產(chǎn)、四個(gè)產(chǎn)品已在國內(nèi)上市。已上市產(chǎn)品分別由復(fù)星凱特公司、藥明巨諾公司、馴鹿生物公司、合源生物公司、傳奇生物公司（未在國內(nèi)上市）生產(chǎn)。
醫(yī)療市場咨詢機(jī)構(gòu)弗若斯特沙利文預(yù)測，全球CAR-T細(xì)胞療法市場銷售價(jià)值將在2030年達(dá)到218億美元，2021年至2030年的年復(fù)合增長率為34.8%。據(jù)估算，中國在2030年上述市場規(guī)模將增至289億元，2021年至2030年復(fù)合增長率為64.4%。
記者了解到，國內(nèi)其他CAR-T產(chǎn)品企業(yè)也都有做相關(guān)的創(chuàng)新支付方案。
藥明巨諾公司相關(guān)人員說，2021年9月，產(chǎn)品上市之初就推出了多元?jiǎng)?chuàng)新支付方案，包括金融分期、按療效付費(fèi)等，現(xiàn)在不斷完善并升級(jí)創(chuàng)新的支付方案，已被列入91個(gè)城市惠民保、62個(gè)商業(yè)保險(xiǎn)產(chǎn)品。企業(yè)希望有更多社會(huì)力量共同參與，有效減輕患者的治療負(fù)擔(dān)，提高腫瘤患者對CAR-T產(chǎn)品的可及與可負(fù)擔(dān)性。
“我們也有類似復(fù)星凱特這樣的計(jì)劃，但細(xì)節(jié)不方便透露?！瘪Z鹿生物相關(guān)人員說。合源生物相關(guān)人士對此未作表態(tài)。
CAR-T產(chǎn)品商業(yè)化面臨三重挑戰(zhàn)
CAR-T產(chǎn)品商業(yè)化仍面臨著巨大挑戰(zhàn)，主要體現(xiàn)在治療費(fèi)用高、產(chǎn)能擴(kuò)增受限、安全性問題等方面。
國際期刊《自然評(píng)論藥物發(fā)現(xiàn)》雜志的一項(xiàng)調(diào)查研究顯示，有65%的患者表示CAR-T產(chǎn)品昂貴的價(jià)格是其無法接受細(xì)胞療法最大障礙。目前產(chǎn)品國外售價(jià)240萬元人民幣/針左右，中國售價(jià)為120萬元人民幣/針左右、最低價(jià)也在99.9萬元/針。
而且我國現(xiàn)有的基本醫(yī)保體系也不支持該產(chǎn)品，目前未有一款產(chǎn)品進(jìn)入國家醫(yī)保目錄。藥明巨諾2023年中報(bào)顯示，截至2023年6月30日產(chǎn)品不含稅銷售額約為人民幣8770萬元。復(fù)星凱特公司未透露產(chǎn)品銷售情況，市場猜測可能由于業(yè)績不好，復(fù)星凱特公司才高調(diào)推出這一計(jì)劃。
記者了解到，CAR-T產(chǎn)品價(jià)格高與其定制化有關(guān)。CAR-T需要采集每一位患者體內(nèi)的T細(xì)胞，而制備完成后的產(chǎn)品也僅限于患者自身使用。其次，產(chǎn)品的生產(chǎn)制備過程亦頗為復(fù)雜，制備成功的CAR-T藥物將通過完善的物流配送體系及專業(yè)的患者服務(wù)團(tuán)隊(duì)及時(shí)回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。
由于其產(chǎn)品定制化，產(chǎn)能擴(kuò)增也受限。據(jù)透露，在一家能滿負(fù)荷運(yùn)轉(zhuǎn)一年的生產(chǎn)企業(yè)里，單人份CAR-T產(chǎn)品的生產(chǎn)成本才可達(dá)到7.8萬美元左右，毛利率大約在50%左右。
此外，CAR-T產(chǎn)品安全性也成為關(guān)注焦點(diǎn)。美國FDA近日發(fā)布公告表示，正在調(diào)查CAR-T產(chǎn)品的致癌風(fēng)險(xiǎn)。傳奇生物稱，在接受治療后的患者發(fā)生了繼發(fā)性血液系統(tǒng)惡性腫瘤，因此在產(chǎn)品標(biāo)簽上添加了黑框警告。據(jù)悉，黑框警告是美國FDA要求在說明書上寫明的藥物不良反應(yīng)警告標(biāo)志，是最高級(jí)別的警告，代表該藥物具有引起嚴(yán)重的甚至危及生命的不良反應(yīng)的重大風(fēng)險(xiǎn)。
研發(fā)通用型產(chǎn)品是出路
多元?jiǎng)?chuàng)新支付方案只是對商業(yè)模式的一種調(diào)整，CAR-T產(chǎn)品降價(jià)僅靠它行不通。業(yè)內(nèi)專家告訴記者，CAR-T產(chǎn)品因定制化等屬性，很難降低成本和價(jià)格。全球科學(xué)界正在研發(fā)通用型CAR-T產(chǎn)品，既節(jié)約成本、又節(jié)省時(shí)間，價(jià)格將大大低于現(xiàn)有產(chǎn)品。
通用型現(xiàn)貨免疫細(xì)胞治療技術(shù)是當(dāng)今熱門的細(xì)胞藥研究領(lǐng)域和創(chuàng)新高地。通用型CAR-T產(chǎn)品指無需從患者本人外周血中取出T細(xì)胞，而是直接從成人患者或者其他健康成人外周血里面提取已經(jīng)分化好自然殺傷細(xì)胞，在體外進(jìn)行基因改造，形成細(xì)胞產(chǎn)品庫存。
他介紹說，患者需要的時(shí)候，拿一瓶細(xì)胞庫存貨出來制備，就可以使其分化擴(kuò)增到足夠的劑量要求。這樣，細(xì)胞治療產(chǎn)品能夠量產(chǎn)和提前儲(chǔ)備，患者有需要時(shí)可及時(shí)使用。與現(xiàn)在的CAR-T產(chǎn)品相比，可以將成本降低90%，具有廣闊的前景和意義。
記者了解到，盡管通用型CAR-T產(chǎn)品研發(fā)有一定難度，需要突破一些關(guān)鍵性技術(shù)，但目前我國已有企業(yè)在開發(fā)此類產(chǎn)品。邦耀生物公司研發(fā)的通用型CAR-T產(chǎn)品已于2023年7月獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)進(jìn)行臨床試驗(yàn)。上海星奕昂生物公司通過基因編輯技術(shù)開發(fā)通用型量產(chǎn)化可治療實(shí)體瘤的新一代免疫細(xì)胞產(chǎn)品。
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